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Ensayo preclínico con efavirenz para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick C

Un equipo del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CMBSO-CSIC) ha desarrollado un nuevo tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) con el fármaco efavirenz, que actualmente se encuentra en etapa preclínica.

Etiquetado de colesterol y lisosomas por tinción con filipina (verde) y LAMP1 (rojo), respectivamente, en el cerebro de ratones Npcnmf164 tratados o no con EFVLa NPC es un trastorno de almacenamiento lisosomal por el que se acumula colesterol en el cerebro. Es una enfermedad rara, si bien su incidencia se considera cada vez mayor a medida que los métodos de diagnóstico mejoran. Actualmente, el miglustat es el único tratamiento aprobado en Europa que estabiliza los síntomas de neurodegeneración progresiva, pero no lleva a la curación y tiene efectos secundarios importantes. La NPC conlleva alteraciones sinápticas funcionales y morfológicas y cursa con problemas motores, cognitivos y psiquiátricos.

El experimento preclínico del CBMSO se ha llevado a cabo con ratones que tienen una mutación en el gen que codifica la proteína transportadora de colesterol Npc1. Estos ratones mimetizan la enfermedad y presentan almacenamiento del colesterol en el cerebro. El tratamiento oral con efavirenz activa una enzima que media en la degradación del colesterol, lo que reduce los niveles de este lípido en el cerebro de los ratones, previene sus alteraciones motoras y cognitivas y alarga un 30% su esperanza de vida.

El efavirenz reduce los niveles de colesterol en el cerebro de los ratones y alarga un 30% su esperanza de vida

El efavirenz es un principio activo ampliamente usado para el tratamiento del VIH, con dosis mucho mayores que la empleada en los ratones NPC. Es, además, un tratamiento compatible con miglustat. Actualmente, el fármaco también está siendo usado en ensayos clínicos para el tratamiento del Alzheimer.

La siguiente fase de la investigación es el ensayo clínico en pacientes, programado para finales de año con 10 personas afectadas de NPC. Para el mismo, se valora emplear una dosis de efavirenz 10 veces más baja que la empleada en los ensayos con ratones.

Contacto

Eva Gabaldón Sahuquillo
Vicepresidencia Adjunta de Transferencia del Conocimiento Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC)
Tel.: 91 568 15 50
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Un equipo del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CMBSO-CSIC) ha desarrollado un nuevo tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) con el fármaco efavirenz, que actualmente se encuentra en etapa preclínica